中剂量阿糖胞苷治疗儿童难治性高危朗格罕细胞组织细胞增生症的效果及安全性分析

作者：王雯倩; 葛健; 马宏浩; 廉红云; 崔蕾; 张莉; 李志刚; 王天有; 张蕊^*

来源：中华儿科杂志, 2023, 61(12).

• 组织细胞增多症, 郎格尔汉斯细胞
• 儿童
• 阿糖胞苷

目的分析中剂量阿糖胞苷治疗儿童难治性危险器官受累朗格罕细胞组织细胞增生症(LCH)的效果、安全性及远期预后。方法回顾性分析2013年1月至2016年12月北京儿童医院血液病中心收治的多系统危险器官受累、一线治疗失败且选用中剂量阿糖胞苷[250 mg/(m2·次), 2次/d]治疗的17例LCH患儿临床资料。患儿共接受2种治疗方案:在长春地辛和地塞米松的基础上, 方案A为中剂量阿糖胞苷联合克拉屈滨, 方案B为单纯中剂量阿糖胞苷。分析两种方案的治疗效果、安全性及预后。结果 17例LCH患儿中男11例、女6例, 诊断年龄2.1(1.6, 2.7)岁。10例患儿接受了方案A治疗, 所有患儿在诱导治疗8个疗程后评估疾病好转, 疾病活动评分(DAS)从治疗前的5.5(3.0, 9.0)分下降至1.0(0, 2.3)分。7例患儿接受了方案B治疗, 6例患儿在诱导治疗8个疗程后评估疾病好转, DAS从治疗前的4.0(2.0, 4.0)分下降至1.0(0, 2.0)分。A组及B组患儿分别随访6.2(4.9, 7.2)年及5.2(3.7, 5.8)年。A组及B组患儿5年总体生存率均为100.0%, 5年无事件生存率分别为(88.9±10.5)%及(85.7±13.2)%。8例A组患儿及2例B组患儿出现了3、4级骨髓抑制。结论中剂量阿糖胞苷(联合或不联合克拉屈滨)对于难治性高危LCH患儿是一种有效且安全的化疗方案, 远期预后较好。

• 单位
  首都医科大学附属北京儿童医院