重组人EPO治疗较低危骨髓增生异常综合征的临床疗效分析

作者：张宏丽; 秦铁军; 徐泽锋; 方力维; 潘丽娟; 胡耐博; 曲士强; 张悦; 肖志坚

来源：中华血液学杂志, 2014, 35(01): 18-23.

DOI：10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2014.01.006

• 骨髓增生异常综合征
• 贫血
• 治疗
• 红细胞生成素

目的初步探讨重组人EPO(rhEPO)±rhG-CSF治疗较低危(国际预后积分系统的低危和中危-1)骨髓增生异常综合征(MDS)患者的疗效及其影响因素。方法 52例较低危原发MDS患者接受至少8周以上的rhEPO单独或联合rhG-CSF每日或隔日单次皮下注射治疗,待红系达到最佳疗效且维持4周后rhEPO±rhG-CSF逐渐减量至停用或维持最佳疗效的最小剂量。回顾性分析患者的临床特征、疗效、生存情况及其影响因素。结果 52例患者接受rhEPO±rhG-CSF治疗,中位治疗时间为8(245)个月。其中27例(51.9%)治疗有效(9例达完全缓解,18例出现红系反应),中位疗效持续时间为37(694)个月。10例患者复发,其中4例为疾病进展。中位随访时间为37(6114)个月,中位生存时间为47(6114)个月。多因素分析结果显示初诊时血清EPO(sEPO)水平<500 U/L(P=0.030)、红细胞爆式集落形成单位(BFU-E)计数≥25105骨髓单个核细胞(BMMNC)(P=-0.040)及接受中高剂量rhEPO+rhG-CSF治疗(P=-0.020)的患者治疗8周后MDS相关贫血容易获得改善;HGB水平(P=0.040)及染色体核型(P<0.01)对疗效持续时间有显著影响;年龄<60岁(P=0.050)、染色体核型为预后良好或中等(P=0.03)和治疗有效(P=0.020)对患者生存时间有显著影响。结论中高剂量rhEPO±rhG-CSF能够有效改善较低危原发性MDS患者相关贫血症状,延长患者生存期。

• 单位
  中国医学科学院; 北京协和医学院; 实验血液学国家重点实验室