基因治疗制品质量分析专栏

来源：药物分析杂志, 2020, 40(01): 1-3.

<正>[编者按]基因治疗是应用DNA重组技术、基因编辑技术等发展起来的最具革命性的医疗技术之一,它是以遗传物质为基础的生物医学治疗手段。基因治疗最初用于单基因遗传性疾病的治疗,如镰型细胞贫血症、血友病等,现已扩展到多种疾病的临床研究,如癌症、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫病和代谢性疾病等。基因治疗经过近30年的曲折发展,在重大疾病的治疗方面已显露出了独特优势。