低剂量重组FⅧ预防治疗血友病A儿童的临床效果

作者：甄文利; 卢愿^*; 杨静; 姜健; 孙立荣

来源：精准医学杂志, 2021, 36(06): 520-526.

DOI：10.13362/j.jpmed.202106012

• 血友病A
• 预防治疗
• 药物剂量
• 治疗结果
• 儿童

目的探讨低剂量重组凝血因子Ⅷ(rFⅧ)预防治疗血友病A儿童的临床效果。方法回顾性分析2016年9月1日—2018年2月1日于我院接受低剂量rFⅧ预防治疗的32例血友病A患儿的临床资料,收集患儿低剂量rFⅧ预防治疗前后月出血次数、月关节出血次数、关节功能评分、日常活动能力评分、疾病家庭负担评分等指标,并对各指标治疗前后进行分析比较。结果低剂量rFⅧ预防治疗后患儿月出血次数及月关节出血次数较治疗前明显减少(t=5.028、3.919,P<0.05)。患儿治疗后关节功能总评分、滑膜增生评分、软骨评分及骨评分与治疗前比较差异无统计学意义(P>0.05)。患儿治疗后进行日常活动评分及参加学校活动的评分较治疗前显著增高(t=2.239、2.482,P<0.05)。患儿(年龄≥6岁且排除预防治疗前已辍学)上学出勤率较治疗前明显提高(UC=2.576,P<0.05)。治疗后患儿的疾病家庭负担评分相关指标(除家庭经济负担评分)较治疗前明显降低(t=2.135～3.888,P<0.05)。治疗后患儿的家庭经济负担评分与治疗前比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论低剂量rFⅧ预防治疗后,血友病A儿童关节出血次数明显减少,日常活动能力提高,家庭负担减轻,生活质量提高,值得在我国推广实施。

• 单位
  青岛大学附属医院; 青岛市妇女儿童医院