基因治疗的目的是纠正引起病变的突变基因。采用基因添加策略的整合型病毒载体基因治疗腺苷脱氨酶缺乏严重联合免疫缺陷病、X连锁严重联合免疫缺陷病和血友病A等已经取得了重大突破。但由于随机整合存在抑癌基因失活或原癌基因激活的潜在危险,因此许多学者对靶向基因治疗策略寄予厚望。本文就小片段同源置换及其靶向基因治疗囊性纤维性变、镰状细胞性贫血、杜氏型肌营养不良和脊髓性肌萎缩的研究进展进行综述。
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