核酸适配体修饰与包载及其在疾病靶向性治疗和检测中的应用

作者：王舒鹤; 周新洋; 朱月洁; 吴静; 杨振军^*

来源：中国药物化学杂志, 2019, 29(06): 456-468.

DOI：10.14142/j.cnki.cn21-1313/r.2019.06.007

• 核酸类药物
• 核酸适配体
• 化学修饰

核酸适配体是一类能形成独特三维结构、长度较短的寡聚(脱氧)核苷酸,能与多种靶标分子特异性结合,具有与抗体类似的作用,在疾病的治疗、诊断等方面具有巨大潜力,但同时核酸适配体与其他寡聚核苷酸一样存在血清稳定性差、入胞困难、经肾脏较快排泄等缺陷。以提高稳定性、延长组织驻留时间、提高与靶标亲和力等为目的,大量的研究采取末端共价缀合、糖环修饰、骨架修饰的策略对核酸适配体进行修饰,改善了核酸适配体的药动学性质。本文综述了核酸适配体修饰的新进展,及已获得的修饰物理化性质,特别是已上市及处于临床试验阶段的候选物情况,介绍了其在靶向治疗、生物检测等方面的应用及其新型包载跨膜转运研究方面的进展。