单倍体造血干细胞移植治疗β-地中海贫血疗效的Meta分析

作者：袁家琪; 明坚; 乔静怡; 翁俊岭; 罗冰星; 严俊涛; 陈英耀^*

来源：中国循证医学杂志, 2023, 23(05): 544-548.

• 地中海贫血
• 单倍体造血干细胞移植
• 生存
• 安全性
• Meta分析

目的 系统评价单倍体造血干细胞移植技术治疗β-地中海贫血的生存结局和安全性。方法 计算机检索PubMed、EMbase、CBM、CNKI和WanFang Data数据库，搜集关于对β-地中海贫血患者进行单倍体造血干细胞移植的研究，检索时限均从2017年1月1日至2021年12月31日。由2位评价员独立筛选文献、提取资料并评价纳入研究的偏倚风险后，采用RevMan 5.4.1和Stata 16.0软件进行Meta分析。结果 共纳入6个病例系列研究，包括286例患者。Meta分析结果显示：接受单倍体造血干细胞移植的β-地贫患者的总生存率和无地贫生存率分别为92.5%[95%CI(86.1%,96.1%)]和88.5%[95%CI(74.6%,95.3%)]，发生Ⅲ～Ⅳ度急性GvHD和慢性GvHD的概率分别为11.5%[95%CI(6.5%,20.0%)]和23.1%[95%CI(12.3%,39.8%)]，移植相关死亡率为6.5%[95%CI(3.8%,10.7%)]。结论 近5年的临床研究提供了单倍体造血干细胞移植治疗β-地中海贫血的最新进展。目前NF-14-TM方案取得了较好的疗效。但总体而言，长期的疗效仍不明晰（5年及以上）。受纳入研究数量和质量的限制，尚待更多高质量的长期疗效比较研究证据。