“孤儿”窘境——罕见病药物的现状

作者：郑文华; 林兮

来源：家庭药师, 2011, (01): 32-35.

• 罕见病

罕见病,世界卫生组织(WHO)将其定义为患病人数占总人口0.65%～1%的疾病或病变,目前,已确认的罕见病有5000～6000种,约占人类疾病的10%。罕见病病人很少受到公众的关注,科学家们也没有对它作足够的研究,例如马凡氏综合征、枫糖尿症、戈谢氏症以及渐冻人症,这些病名甚至在医生看来都很陌生。所以,罕见病又称——孤儿病。

• 单位
  中山大学