艾曲泊帕治疗成人原发免疫性血小板减少症停药后疗效维持及预测因素

作者：孙慧平; 游建华; 陈秋生; 王瑾; 李军民^*

来源：中华血液学杂志, 2023, 44(01): 32-37.

DOI：10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.01.006

• 血小板减少
• 艾曲泊帕
• 治疗结果

目的观察艾曲泊帕对成人原发免疫性血小板减少症(ITP)的治疗反应和停药后疗效维持情况并探寻其预测因素。方法纳入2013年6月14日至2021年5月31日期间在上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科接受艾曲泊帕治疗的成人ITP患者, 对其临床资料进行回顾性分析。随访截止时间为2021年12月31日。艾曲泊帕起始剂量为25 mg/d口服, 最大剂量75 mg/d。按照血小板计数调整艾曲泊帕剂量, 维持血小板计数(50～150)×109/L。基于患者意愿和医生判断(处方用药)或者临床试验按照方案终止用药。对所有接受艾曲泊帕治疗的患者进行疗效评估, 在治疗有效(疗效评估为完全反应或有效)并且减停艾曲泊帕的患者中进行无治疗有效(TFR)评估, 对相关因素进行分析。结果 106例ITP患者纳入研究, 男33例, 女73例, 中位年龄50(18～89)岁;新诊断ITP 2例, 持续性ITP 10例, 慢性ITP 94例。艾曲泊帕治疗后完全反应率为44.3%(47/106), 有效率为34.0%(36/106), 总反应率(ORR)为78.3%(83/106)。83例治疗有效患者经过艾曲泊帕停药, 81例可评估停药后疗效, 17例(21.0%)获得TFR。获得TFR的患者中位随访时间126(30～170)周, 复发率为17.6%(3/17), 无复发生存率(RFS)为76.5%。单因素分析结果显示, 停止其他ITP合并治疗后无复发(P=0.001)、艾曲泊帕开始减停时血小板计数≥100×109/L(P=0.007)、艾曲波帕开始减停时剂量≤25 mg/d(P=0.031)与有效持续时间延长相关。多因素分析结果显示, 停止其他ITP合并治疗后无复发与有效持续时间延长相关(P=0.002)。结论艾曲泊帕对成人ITP患者有效且部分患者可获得TFR。停止其他ITP合并治疗后无复发、艾曲泊帕开始减停时PLT≥100×109/L以及艾曲泊帕开始减停时剂量≤25 mg/d是获得TFR的预测因素。

• 单位
  上海交通大学医学院附属瑞金医院