溶血性尿毒症是一种由不同病因和机制引起的系统性血栓性微血管病变。主要表现为:血小板减少、非免疫性微血管病变性溶血性贫血和急性肾功能衰竭。随着补体在a HUS中的中心作用发现和补体抑制治疗的出現,HUS的研究领域发生了翻天覆地的变化。目前广泛应用的药物是Eculizumab,该药物于2011年在美国获得批准,此后在世界范围内用于非典型性溶血性尿毒症的治疗。