治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症新药Bylvay

作者：李妍; 刘晓艳; 何心^*

来源：中国新药杂志, 2022, 31(18): 1779-1783.

• 进行性家族性肝内胆汁淤积症
• 回肠胆汁酸转运体抑制剂
• 孤儿药
• odevixibat (Bylvay)

odevixibat(商品名：Bylvay)是一种首创强效可逆性的回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂，具有特定的分子靶向性，能够减少回肠末端胆汁酸(主要是盐形式)的再吸收，可局部作用于肠道，能够在较低的剂量下产生作用，对全身影响较小。2021年7月被美国FDA批准上市，是全球首个用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)的药物。现对其作用机制、药效学、药动学、临床研究及安全性做一介绍。

• 单位
  山西省妇幼保健院; 山西省儿童医院; 南京市妇幼保健院; 南京医科大学