基因治疗递送载体应用现状及安全性研究进展

作者:李嫚琪; 魏丽萍; 陶巧玉; 何伟伟; 常艳*
来源:中国医药工业杂志, 2022, 53(12): 1671-1682.
DOI:10.16522/j.cnki.cjph.2022.12.001

摘要

通过载体将基因药物高效递送至靶组织或靶细胞是基因治疗的关键步骤。选择合适、安全、有效的递送系统是基因疗法中亟待解决的任务。目前采用的基因药物递送载体可分为病毒载体和非病毒载体。该综述介绍了基因治疗中常见的病毒载体、合成非病毒载体和生物非病毒载体的应用现状和相关安全性问题,比较了不同载体的优缺点,并总结了基因递送载体非临床安全性评价考虑要点,以期为基因治疗领域的载体的选择、使用及安全性评价提供参考。