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摘要
罕见病发病率低、病情复杂、诊断难度大，导致其治疗药物研发面临诸多困难。为满足临床迫切需求，鼓励罕见病药物研发，近年来国家出台一系列政策及技术指导原则。梳理了2015年至今的罕见病治疗药物研发激励政策，通过查阅文献及公开资料，整理2018—2023年批准上市的用于治疗第一批罕见病目录中罕见病治疗的药物信息，分析中国罕见病药物研发现状。建议定期更新罕见病目录，加强罕见病药物研发者权益保护，鼓励优质罕见病药物仿制，以推动罕见病药物研发产业创新发展、满足罕见病患者的用药需求。
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单位天士力医药集团股份有限公司
