目的：基于国内罕见病患者用药可及性现状，剖析国外同情用药的制度体系及实施成效，深入分析同情用药制度对国内罕见病患者的用药可及性问题，并提出贴合国内罕见病患者同情用药制度落实的细则。方法：查阅美国FDA发布的法规政策、技术指南、相关统计数据及文献资料，对美国同情用药的使用类别、申请及审批流程、费用支付方式等内容进行分析。结果与结论：美国已具备较为完善的同情用药制度体系，该制度在我国的建立或将成为国内罕见病患者用药可及的一条新路径，在一定程度上能够提高国内罕见病患者的用药可及性。
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