珠海地区重型β-地中海贫血患儿的生存状况

作者：段丽; 黎瞳; 王峰; 罗学群^*

来源：中国实用儿科杂志, 2021, 36(02): 110-114.

DOI：10.19538/j.ek2021020607

• 重型β-地中海贫血
• 儿童
• 治疗
• 生存状况

目的从行政区域范围了解珠海地区重型β-地中海贫血(β-TM)患儿生存状况。方法分析2014年1月至2015年12月广东珠海≤14岁β-TM患儿的治疗依从性、生长发育和器官功能状况以及β-TM年出生人数。结果研究期间珠海共62例,57例(91.9%)依从调查和随访。57例并发症发生率:脾大77.2%,肝大61.4%,生长迟缓59.6%,ALT升高22.8%,亚临床甲状腺功能减退14.0%,左心射血分数降低7.0%,胰岛素抵抗5.3%。不规范输血主要影响脾大和心功能,而不规范祛铁则影响血清铁蛋白、生长发育、ALT、内分泌系统和心功能;血清铁蛋白多数未得到良好控制。22.8%和36.2%患儿不规范输血和祛铁治疗,医保覆盖和知识宣教是首位和次位影响因素。新出生β-TM逐年减少。结论珠海的调查结果在一定程度上反映我国中上发达地区β-TM患儿的生存状况;医疗保障、宣教及规范治疗仍是今后工作的重点。

• 单位
  中山大学附属第一医院; 珠海市妇幼保健院