Nirogacestat,一种用于纤维瘤的γ-分泌酶抑制剂

作者：王超群

来源：中国临床药理学杂志, 2023, 39(09): 1368.

<正>引自:GOUNDER M,RATAN R,ALCINDOR T,et al. Nirogacestat,a γ-Secretase Inhibitor for Desmoid Tumors[J]. N Engl J Med,2023,388(10):898-912．硬纤维瘤是一种罕见的、局部侵袭性的、高复发性的软组织肿瘤，目前尚未得到批准的治疗方法。根据实体瘤疗效评价标准1.1版，作者在进展性硬膜样肿瘤成人患者中进行了一项国际、双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验。患者按1∶1的比例口服γ-分泌酶抑制剂Nirogacestat (150mg)或安慰剂，每天2次。主要终点为无进展生存期。