基因治疗为恶性肿瘤、遗传病及罕见病提供了一种新的治疗手段,但是基因在体内递送过程中存在多重屏障,限制了基因治疗在临床上的应用。因此,亟需合适的载体用于封装、递送和保护基因。外泌体是一种由活细胞(如肿瘤细胞、血小板、抗原呈递细胞等)主动分泌的脂质双分子层膜性囊泡,具备天然活性、高生物相容性、低免疫原性和低毒性等优势,被认为是潜力巨大的基因递送载体之一。该研究基于外泌体的优势,对外泌体的分离技术、负载基因的方式以及改造策略作一综述,为外泌体作为载体在基因治疗领域的研究提供了参考。