庞贝氏症首次在出生前得到治疗

来源：科学大观园, 2022, (23): 6.

<正>美国医生启动了一项临床试验，在一名婴儿出生前就开始为其治疗庞贝氏症，以防止严重的器官损伤，这名婴儿现在已经16个月，尽管她以后仍需接受治疗，但尽早治疗使她出生时没有出现明显的症状，预后也可能更好。庞贝氏症是一种罕见但致命的疾病，每10万名活产婴儿中只有不到一名患有这种疾病。