摘要
脆性X综合征(fragile X syndrome,FXS)是最常见的遗传性智力发育障碍疾病,患者表现为不同程度的智力低下。但目前还未有治疗此病的药物,尤其是改善患者智力障碍的药物极为稀缺。因此,寻找治疗FXS特别是改善患者智力障碍的药物显得尤为紧迫。本文综述了最近针对FXS发病机制优化出的几个靶向药物的研究进展,并结合本实验室的研究成果,重点阐述小分子激动剂7,8-二羟基黄酮对FXS动物模型——脆性X智力低下基因1敲除小鼠智力障碍的改善作用。
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单位武汉科技大学; 杭州市余杭区第五人民医院