神经母细胞瘤(NB)是儿童颅内外最常见的恶性肿瘤,也是婴幼儿最常见的恶性肿瘤。对于低危组神经母细胞瘤,手术治疗通常能取得良好的效果,对于高危组神经母细胞瘤,综合各种治疗方案,仍疗效欠佳。肿瘤的分子生物学治疗为肿瘤的治疗开辟了新的思路。本文主要从NB分子治疗着手,介绍目前具有潜在价值的NB分子治疗方案,为NB的分子靶向治疗提供临床依据。