重复交叉设计生物等效性研究样本量计算的确切法与随机模拟法

作者：单雪; 王登; 王学文; 袁加盟; 王洪源^*

来源：中国卫生统计, 2021, 38(06): 930-932.

• 重复交叉设计
• 生物等效性
• 样本量
• 蒙特卡洛随机模拟

目的研究重复交叉设计临床试验平均生物等效性评价样本量计算的确切法与随机模拟法的统计学特性,推荐选择较优的分析方法。方法系统的介绍确切法与采用参比制剂校正随机模拟样本量计算原理及步骤,采用计算机模拟技术,比较两种方法在不同情境下的表现。结果在高变异药物常见应用情境下,不同参数设定下通过确切法进行样本量计算的结果小于采用随机模拟估计的样本量,且随着CVWR%增大,或几何均值比值偏离1,两者的样本量差距增大。结论确切法与随机模拟法样本量计算过程均根据参比制剂个体内变异(CVWR%)对置信区间进行放宽,但由于确切法采用的是CVWR%预计值而不是实际取值,且未考虑对点估计值的等效要求等缺点,建议优先选择随机模拟方法估计高变异药物等效评价样本量。

• 单位
  北京大学; 公共卫生学院