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摘要
目前针对肺部囊性纤维化的疗法主要包括体位引流、抗生素联合祛痰药物和基因疗法等,其中基因疗法因能从根源上治疗疾病而独具优势。但是,在罹患肺部囊性纤维化后,患者肺部黏液发生病理变化,如黏液黏弹性增加、pH值降低等,使得普通基因载体难以穿透黏液到达病灶,导致基因疗法的治疗效果并不理想。为了克服这类患者的肺部黏液屏障,药剂学家提出了通过黏液穿透型基因载体进行药物递送的策略。有关研究热点包括调控粒径、化学修饰载体表面和共载辅助因子等。本文对肺黏液的组成特征、肺部囊性纤维化患者肺黏液的变化和黏液穿透型基因载体的设计策略及其穿透效果表征方式进行了综述,为用于治疗肺部囊性纤维化的黏液穿透型纳米基因载体的后续研究提供参考,促进此类纳米基因载体在基因疗法上的临床应用。
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