基因治疗罕见病的临床试验设计探讨

作者：赵晨阳; 黄云虹; 鲁爽; 高晨燕^*

来源：中国临床药理学杂志, 2023, 39(14): 2126-2128.

DOI：10.13699/j.cnki.1001-6821.2023.14.032

• 基因治疗
• 罕见病
• 临床试验

随着生物治疗技术的进步和罕见病基因诊断技术的发展，罕见病成为基因治疗的研发方向之一，受到越来越多的关注。本文主要介绍基因治疗产品的研发现状、基因治疗罕见病的临床试验设计、Zolgensma治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的临床试验案例分析，以期为治疗罕见病的基因疗法的研发提供参考。