脊髓性肌萎缩(SMA)是一种高发生率并严重影响儿童生命健康的遗传性神经肌肉病。SMA的表型异质性高、对治疗药物的反应性也不同, 因此迫切需要寻找理想的生物标志物对患者的疾病严重程度、进展及预后和药物治疗的反应等方面进行有效的评估, 为患者制定完善的个性化治疗方案和多学科管理策略。近年来SMA生物标志物的研究取得重要进展, 本文就生物标志物在SMA疾病进展、预后、治疗效果等方面的研究进行综述。
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