近年外源基因导入干细胞移植的研究日益受到重视。干细胞以其多向分化潜能和不断扩增的特性成为细胞移植理想的载体细胞。另外,体外基因修饰干细胞还可促进干细胞分化,并增强目的基因的表达。本文就体外基因修饰干细胞的方法、作用、安全性、存在的问题及展望进行综述。