克唑替尼治疗儿童 ALK基因突变阳性炎性肌纤维母细胞瘤4例

作者：廖雪莲; 蒋莎义^*; 杨静薇; 刘江斌; 吕志宝

来源：中华实用儿科临床杂志, 2022, 37(11): 861-863.

DOI：10.3760/cma.j.cn101070-20210917-01128

• 克唑替尼
• ALK基因
• 炎性肌纤维母细胞瘤

目的探讨克唑替尼靶向治疗儿童ALK基因突变阳性炎性肌纤维母细胞瘤(IMT)的有效性和安全性。方法回顾性分析2019年1月至2021年6月上海市儿童医院收治的4例ALK基因突变阳性IMT患儿资料, 其中3例给予靶向药物克唑替尼[280 mg/(m2·次)治疗, 每12 h 1次口服], 1例选择肿瘤完整切除术后观察, 分析疗效及药物不良反应。结果 4例均为男性, 年龄2岁3个月～11岁3个月。肿瘤源于腹腔2例, 右侧眼眶1例, 右侧肺部1例。免疫组织化学和荧光原位杂交法均呈ALK基因突变阳性, 综合治疗后均达完全缓解。其中3例患儿采用了口服克唑替尼, 2例用药1年时试行停药, 1个月后复发, 再次用药仍达完全缓解。总随访8～30个月, 均存活。未见血常规、肝肾功能、心肌酶谱、心功能、听力及视力等异常。心电图Q-T间期延长发生于2例患儿中, 暂时停药可恢复, 继续用药未出现心电图异常。结论克唑替尼可用于治疗ALK基因突变阳性IMT, 使肿瘤缩小和巩固术后治疗, 是目前手术切除困难和复发难治性儿童IMT的良好选择。

• 单位
  上海市儿童医院; 上海交通大学