儿童原发性免疫性血小板减少症新药研发进展

作者：徐卫群

来源：中华实用儿科临床杂志, 2017, 32(15): 1129-1132.

• 血小板减少症
• 免疫性
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• 新药
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儿童原发性免疫性血小板减少症(ITP)是血小板抗体和抗自身T淋巴细胞对血小板的破坏及对巨核细胞功能的影响导致的血小板减少。靶向治疗ITP免疫异常的新药主要有以下4类:1.CD40-CD154通路阻滞剂,如人源化CD154单抗Toralizumab,修饰Fc段的人源化抗CD154单抗有望应用于ITP的治疗。2.阻断Fc受体与血小板抗体Fc段结合的单抗,如Rozrolimupab,其是基因重组的25种抗RHD的抗体的混合制剂,有效率为62%,限制其临床应用的不良反应是溶血。可溶性的FcγRⅡb(SM101)对ITP有效并克服了激活B淋巴细胞导致自身免疫性疾病的不良反应。3.阻断激活巨噬细胞吞噬血小板的信号通路上的关键分子Syk,代表药物Syk抑制剂R788,有效率为44%。4.促进血小板增生的新药,如Avatrombopag等。

• 单位
  浙江大学医学院附属儿童医院