摘要

目的 系统评价艾曲泊帕联合免疫抑制治疗(IST)对重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效和安全性,为临床治疗SAA提供循证依据。方法 系统检索PubMed、Embase、Cochrane Library、ClinicalTrials.gov、维普网、中国知网、万方数据库,检索时限为建库至2023年5月。收集艾曲泊帕联合IST(试验组)对比单纯IST(对照组)的随机对照试验(RCT)和队列研究,对纳入研究进行资料提取、质量评价(Cochrane手册5.1.0)后,采用RevMan 5.4软件进行Meta分析、亚组分析、敏感性分析和发表偏倚分析。结果 共纳入12项研究,共计1 344例患者。与对照组相比,试验组患者3个月时的客观缓解率(ORR)(RR=1.34,95%CI为1.06~1.69,P=0.01)及完全缓解率(CRR)(RR=1.88,95%CI为1.31~2.71,P=0.000 6)、6个月时的ORR(RR=1.33,95%CI为1.23~1.43,P<0.000 01)及CRR(RR=1.88,95%CI为1.57~2.25,P<0.000 01)均显著升高;而2组患者12个月时的ORR(RR=0.99,95%CI为0.82~1.18,P=0.88)、12个月时的CRR(RR=1.02,95%CI为0.78~1.34,P=0.87)、2年总生存率(HR=0.61,95%CI为0.31~1.22,P=0.17)、2年无事件生存率(HR=0.81,95%CI为0.61~1.07,P=0.14)、克隆进化率(RR=1.01,95%CI为0.51~2.00,P=0.98)和肝/肾功能不全、皮疹等不良反应的发生率比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。亚组分析结果显示,RCT和队列研究亚组中,试验组患者6个月时的ORR、6个月时的CRR均显著高于对照组(P<0.05),而试验组患者的2年总生存率、2年无事件生存率、克隆进化率与对照组比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。敏感性分析和发表偏倚分析结果显示,本研究所得结果基本稳定且存在发表偏倚的可能性较小。结论 在SAA的IST方案中添加艾曲泊帕可以提高患者早期血液学缓解率,对短期生存无明显影响,且不会增加不良反应和克隆进化的发生。