芦可替尼联合泼尼松、沙利度胺和达那唑治疗骨髓纤维化的探索性研究

作者：徐泽锋; 秦铁军; 张宏丽; 方力维; 潘丽娟; 胡耐博; 曲士强; 李冰; 肖志坚^*

来源：中华血液学杂志, 2019, (01): 24-28.

• 原发性骨髓纤维化
• 芦可替尼
• 泼尼松
• 沙利度胺
• 达那唑

目的 探讨芦可替尼(RUX)联合PTD方案(泼尼松+沙利度胺+达那唑)治疗骨髓纤维化(MF)的疗效和安全性。方法 对符合2016年WHO的MF诊断标准的MF患者,采用芦可替尼(RUX)联合PTD方案治疗,并评价该方案的临床疗效、血细胞计数变化和不良反应。结果 7例MF患者纳入研究,其中原发性骨髓纤维化(PMF)6例,原发性血小板增多症后骨髓纤维化(post-ET MF)1例；JAK2V617F突变4例,CARL突变1例,MPLW515突变1例,以上3种始动基因突变均阴性1例。7例患者治疗前均有肋缘下可触及的脾肿大。7例患者中5例获得临床改善,2例疾病稳定。7例患者均有不同程度的临床症状改善,6例患者有不同程度的脾脏缩小。3例患者接受芦可替尼单药治疗,均出现不同程度的血红蛋白浓度和血小板计数下降,改用芦可替尼联合PTD方案后血红蛋白浓度和血小板计数均明显上升。所有7例接受芦可替尼联合PTD方案治疗患者的血红蛋白浓度中位上升值为30(18～54)g/L,血小板计数中位上升值为116(13～369)×109/L,其中3例患者因血小板计数明显上升而调高芦可替尼剂量。全部7例患者均未发生血液学不良反应,未发生Ⅲ/Ⅳ级非血液学不良反应,Ⅰ/Ⅱ级非血液学不良反应包括便秘、腹胀、下肢水肿、丙氨酸转氨酶升高和齿龈感染各1例。结论 芦可替尼联合泼尼松、沙利度胺和达那唑治疗MF患者,可减少芦可替尼的血液学不良反应,使血红蛋白和血小板计数上升、提高临床疗效,且安全性好。

• 单位
  实验血液学国家重点实验室; 中国医学科学院; 北京协和医学院