氨己烯酸治疗儿童结节性硬化症相关癫痫的疗效及安全性研究进展

作者：朱思齐

来源：国际儿科学杂志, 2023, 50(05).

• 氨己烯酸
• 结节性硬化症
• 癫痫
• 婴儿痉挛

结节性硬化症(tuberous sclerosis complex, TSC)是一种常染色体显性遗传皮肤神经综合征, 临床表现多样, 其中癫痫是最常见的神经系统表现。氨己烯酸(vigabatrin, VGB)为抑制性神经递质γ-氨基丁酸(GABA)类似物, 通过不可逆结合GABA转氨酶减少GABA的降解, 从而提高中枢神经系统GABA水平, 发挥抗癫痫作用, 适用于TSC相关各类型癫痫的治疗。近年来, VGB在TSC相关癫痫中的预防作用引起了广泛关注。VGB使用过程中可能存在一定程度的不良反应, 其中最值得关注的为视野及中枢神经系统方面的改变。该文就VGB治疗TSC相关癫痫的疗效及安全性进行综述。

• 单位
  神经内科; 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心