胎儿血红蛋白再生治疗β-血红蛋白病

作者：赵飞燕; 吴宇轩

来源：自然杂志, 2022, 44(05): 389-397.

DOI：10.3969/j.issn.0253-9608.2022.03.011

• β-血红蛋白病
• 基因组编辑
• 胎儿血红蛋白

血红蛋白病是世界上最常见的遗传疾病，该病最初的治疗策略为病毒载体介导的基因治疗，但由于花费昂贵、疗效有限、存在安全隐患等问题进展缓慢。近些年，基因组编辑技术成为开发β-血红蛋白病新型治愈方案的有力工具。文章回顾了胎儿血红蛋白再生策略治疗β-血红蛋白病的最新进展，其中破坏BCL11A红系增强子的方式因其安全、有效、临床价值高而备受青睐。β-血红蛋白病基因治疗策略的下一步发展值得期待，有望完全治愈β-地中海贫血和镰状细胞贫血症这两种遗传性血液病。

• 单位
  华东师范大学; 生命科学学院