摘要

近年来,随着RNA新类别的发现及基因编辑技术的不断进步,对开发RNA靶向药物提供更多方向。RNA药物主要分为ASO、双链si RNAs、mi RNA模拟物、RNAi、基因编辑工具引导的RNA(sg RNA)。本文从这几类药物出发,阐述RNA药物研发的现状与RNA药物研发存在的难点。