基因治疗产品的开发现状与挑战

作者：徐应永^*

来源：中国生物工程杂志, 2020, 40(12): 95-103.

DOI：10.13523/j.cb.2008120

• 基因治疗
• 病毒载体
• 抗原嵌合受体T细胞

基因治疗是将外源性遗传物质通过多种方法转移到靶细胞中,用来治疗特定疾病。基因治疗对某些单基因遗传病有一次治愈的可能,或将成为未来治疗人类疾病的重要手段。但基因治疗仍存在诸多挑战,如长期的安全性和疗效数据、可及性以及监管等。从基因治疗的基本概念和历史出发,结合基因治疗产品的开发现状和未来,进行讨论。