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摘要
囊泡转运是细胞利用囊泡完成细胞与环境间或细胞内各细胞器之间物质运输的基本生理过程。近年来，越来越多证据表明囊泡转运障碍在神经退行性疾病发病中起到关键作用。错误折叠蛋白质在异常囊泡转运的介导下，通过内吞作用、内体-溶酶体途径运输、内体逃逸和外泌体释放等方式，实现其在细胞间的传播，进一步加速疾病进展。肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种以上下运动神经元的选择性死亡为特征的神经退行性疾病，其多种致病基因均与囊泡转运密切相关，如C9ORF72、TARDBP、SOD1等，能导致囊泡转运功能障碍。因此，通过调控囊泡转运相关蛋白，能阻止错误折叠蛋白质的沉积和传播，从而起到延缓ALS疾病发展的作用。本文通过综述文献，阐述了囊泡转运在ALS中的重要分子机制，以期为理解ALS致病机制和寻找潜在治疗手段提供新的视角。
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单位浙江大学; 基础医学院
