肥厚型心肌病的基因治疗研究进展

作者：蒋显超; 王强

来源：心血管病学进展, 2018, 39(03): 335-339.

DOI：10.16806/j.cnki.issn.1004-3934.2018.03.009

• 肥厚型心肌病
• 单基因疾病
• 基因治疗

肥厚型心肌病是单基因常染色体显性遗传性疾病,是导致青少年猝死的常见原因。传统治疗多以改善症状为主,无法延缓心肌肥厚乃至心力衰竭的进展。近年来,随着分子生物学技术的飞速发展,基因治疗在传统治疗的基础上为肥厚型心肌病临床治疗提供了新思路。现就肥厚型心肌病的基因治疗研究进展进行综述。

• 单位
  国家心血管病中心; 中国医学科学院阜外医院; 北京协和医学院