自体外周血干细胞移植治疗系统性硬化病四例远期疗效观察

作者：霍晓聪; 蓝梅; 汤杨明; 黄新翔; 黄玉葵; 雷静; 李永敢; 朱霞; 李学军; 林金盈^*

来源：中华风湿病学杂志, 2019, (10).

• 硬皮病,系统性
• 外周血干细胞移植

目的 探讨自体外周血干细胞移植(AHSCT)治疗SSc的远期疗效。方法 2007年5月至2009年6月对4例SSc患者进行AHSCT治疗。干细胞动员方案为环磷酰胺+粒细胞集落刺激因子(G-CSF),预处理方案为环磷酰胺50 mg·kg-1·d-1,4 d。移植后观察患者改良Rodnan皮肤评分(mRSS)、高分辨CT率(HRCT)评分、肺功能等指标的变化。结果 移植后6个月内,4例患者mRSS改善,HRCT评分、肺功能好转或稳定。移植6个月至1年内,1例持续好转,2例病情出现反复,经免疫抑制治疗后再次稳定。随访8.7(4.1～9.8)年,3例稳定,1例死亡。移植相关并发症有感染、肝功能损害,无移植相关死亡。结论 以环磷酰胺为预处理方案的AHSCT治疗SSc安全有效。对病程短、进展快、水肿期的患者移植后疗效显著。但长期疗效差,容易反复,需要巩固维持治疗。

• 单位
  广西壮族自治区人民医院