减低剂量地西他滨对输血依赖性低危骨髓增生异常综合征的临床疗效

作者：方宝枝; 刘真真; 何广胜; 苗瞄; ***; 仇惠英; 金正明; 唐晓文; 韩悦

来源：中华医学杂志, 2013, 93(40): 3189-3192.

DOI：10.3760/cma.j.issn.0376-2491.2013.40.006

• 骨髓增生异常综合征
• 地西他滨
• 低危
• 减低剂量
• 预后

目的 探讨减低剂量地西他滨对输血依赖性低危骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效和安全性.方法 选取2009年11月至2012年9月苏州大学附属第一医院收治的25例输血依赖性低危[国际预后评分系统(IPSS)评分为低危或中危-1]MDS患者,以减低剂量地西他滨(20 mg·m-2·d-1×3 d)治疗,评价疗效、不良反应、生存质量和生存率.结果 25例低危MDS患者中3例(12％)获完全缓解,4例(16％)脱离成分血输注,8例(32％)达血液学改善,2例(8％)达疾病稳定,总反应率达68％ (17/25).在11例可行细胞遗传学评估的患者中,1例获部分细胞遗传学缓解(PRc).Ⅳ级血液学毒性发生率为48％(12/25),Ⅲ～Ⅳ级感染发生率为20％(5/25),无Ⅲ～Ⅳ级出血、Ⅲ～Ⅳ级恶心呕吐和Ⅲ～Ⅳ级肝功能损伤.治疗前Karnofsky活动状态评分(KPS)分值为47±16,治疗后KPS分值升高,为66 ±22(P =0.001).治疗后更多患者预后改善,基于世界卫生组织(WHO)分类的预后评分系统(WPSS)≤1或美国MD Anderson肿瘤中心(MDACC)预后积分≤7的比例显著升高(44％比16％,P=0.031；64％比8％,P=0.022).中位随访时间467 d(14 ～881 d),随访期间2例死亡,死亡时间分别在减低剂量地西他滨治疗后的第14和156天.IPSS评分低危组和中危-1组治疗后第100天的预期生存率分别为100％和95.2％,第600天的预期生存率分别为100％和90.5％.结论 减低剂量地西他滨可以改善低危MDS患者的输血依赖,严重血液学毒性和早期病死率的发生率低,改善预后,可能延长生存期.

• 单位
  南京医科大学; 苏州市立医院本部; 江苏省血液病研究所; 苏州大学附属第一医院; 苏州市立医院（本部）