脆性X综合征(FXS)是一种神经发育障碍性疾病,是遗传性智力障碍最常见的病因,也是孤独症谱系障碍最主要的单基因缺陷。FXS主要表现为认知障碍、特殊面容、行为问题及其他多系统异常。本文综述针对FXS异常神经生物机制进行调节的药物,以期提供相应药物治疗FXS有效性与安全性的汇总数据。