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摘要
目的 研究AAV9载体在小鼠体内的长期分布情况，从而为CRISPR/Cas9技术用于治疗DMD患者的安全有效性提供研究基础。方法 将实验小鼠分为A、B两组，A为实验组、B为对照组，在处理后的第1、3、7、14、30天观察小鼠体内的荧光表达情况并对其主要肌肉组织进行荧光定量分析。结果 经肌肉向小鼠体内注射AAV9-Luc后，在30天内，随着时间的延长，荧光表达量逐渐增加，表达先局限于注射处，后渐渐扩大，且未见除肌肉外其他器官有明显荧光表达。结论 AAV9载体在小鼠体内局限分布于肌肉组织，而在非肌肉器官中几乎没有分布，具有很高的肌肉组织特异性。初步证明在AAV9载体介导CRISPR/Cas9治疗DMD技术中，经肌内注射的安全性较高。
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