CRISPR-Cas9应用于病毒性传染病防控的研究进展

作者：李根; 刘军花; 赫丽杰; 尹秀山^*

来源：生物化学与生物物理进展, 2018, 45(10): 1006-1025.

DOI：10.16476/j.pibb.2018.0032

• 病毒性传染病
• 基因编辑技术
• CRISPR-Cas9
• 病毒载体
• 临床试验

病毒性传染病是威胁人类健康的重要因素,迫切需要新的治疗方法来降低由急性病毒感染如鼻病毒和登革热病毒以及慢性病毒感染如人类免疫缺陷病毒1和乙型肝炎病毒引起的发病率和死亡率.随着分子生物学技术的发展,靶向序列特异性的基因编辑技术成为传染病治疗的有力工具.其中规律成簇间隔短回文重复序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)-CRISPR相关蛋白9(CRISPR associated protein 9,Cas9)凭借其高效、简便、高特异性等特点被广泛应用于细胞系和动物模型中的传染病治疗,从而成为有前景的新型传染病治疗模式.目前,利用病毒和非病毒载体将Cas9以DNA、m RNA或蛋白质的形式递送到细胞中的可行性研究和评估CRISPR-Cas9体内适用性的临床试验已经在进行中.本篇综述中,我们将对CRISPR-Cas9的原理,其应用于传染病治疗的最新研究进展以及该技术面临的挑战和可预测性的解决方法等加以概述,并进一步展望其未来的发展方向.

• 单位
  沈阳化工大学; 生物工程学院; 辽宁省人民医院