阵发性睡眠性血红蛋白尿发病机制与诊治模式的研究进展

作者：许先兴; 杨静文; 卢学春; 刘丽宏

来源：中国实验血液学杂志, 2013, (02): 530-535.

• 阵发性睡眠性血红蛋白尿
• 糖基磷脂酰肌醇锚链蛋白
• 靶向治疗
• 补体 paroxysmal noctumal helnoglobinuria
• GPI-AP
• targeted therapy
• complement

阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种获得性造血干细胞克隆缺陷性疾病,其病变细胞X-染色体上PIG-A基因发生突变与PNH细胞克隆的演变及疾病进展密切相关。但是,PIG-A基因突变本身并不能赋予PNH克隆增殖优势,而免疫损伤和凋亡机制可能参与了PNH克隆的选择。伴随着PNH发病机制研究的不断深入,其诊断和治疗模式也取得了重要进展,特别是靶向模式的出现为PNH的治疗提供了新的策略,但是仍有诸多问题亟待解决。为PNH寻找一种理想的治疗模式已成为基础医学和临床医学工作者共同的目标。本文就PNH发病机制、实验室诊断和治疗方案的研究进展进行综述。

• 单位
  中国人民解放军总医院; 北京朝阳医院; 中国人民解放军第二炮兵总医院; 首都医科大学