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摘要
线粒体作为真核高等生物的能量工厂，通过有氧呼吸的方式为各项生命活动提供能量(ATP)。线粒体拥有一套独立于细胞核的基因组——线粒体DNA(mitochondrial DNA,mtDNA)，编码37个基因，其突变会导致线粒体疾病，目前已在人mtDNA中鉴定出了超过100种致病突变位点，总发病率约为1/5000。近年来，基于CRISPR的碱基编辑技术已经实现了对核基因组的精确编辑，然而由于CRISPR系统中的引导RNA难以通过线粒体的双层膜结构，在mtDNA上实现精确的碱基编辑仍具有较大的挑战性。2020年，美国哈佛大学David R.Liu实验室报道了一种伯克霍尔德氏菌来源的双链DNA脱氨酶DddA，将其与可编程的转录激活样效应因子(transcription activator-like effector,TALE)和尿嘧啶糖苷酶抑制剂(uracil glycosylase inhibitor,UGI)融合组装成为DdCBEs(DddA来源的胞嘧啶碱基编辑器)，首次在mtDNA上实现了特异高效的C·G到T·A的转换。本文对近几年基于DddA的线粒体碱基编辑技术的发展进行综述，并对其未来应用前景进行展望，以期为相关领域的科研人员进一步了解、使用及优化线粒体碱基编辑技术提供参考。
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