杜氏肌营养不良症生物学治疗的研究进展

作者：刘悦; 马沛沛; 吴士文

来源：中华灾害救援医学, 2018, 6(04): 233-236.

DOI：10.13919/j.issn.2095-6274.2018.04.013

• 杜氏肌营养不良症
• 生物学治疗
• 抗肌萎缩蛋白

杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是由于dystrophy基因突变所致的一种致死性X连锁隐性遗传病。随着糖皮质激素(glucocorticoids,GCs)的广泛应用,多学科综合护理水平的提高,心脏和呼吸系统并发症的处理,DMD患者的生存质量得到明显提高,生存时间亦得以延长。近年来,随着对包括产前治疗性干预在内的一系列治疗途径的研究及临床应用,进一步降低了患者的发病率和病死率。本文对DMD生物学治疗的研究现状进行综述,并分析不同治疗策略在其治疗中的研究进展和潜力。

• 单位
  神经内科; 中国人民武装警察部队总医院