质粒DNA类基因治疗药物的研究现状及发展趋势

作者：段永平; 陈小华; 帅明; 边原^*

来源：中国新药与临床杂志, 2023, 42(01): 8-13.

DOI：10.14109/j.cnki.xyylc.2023.01.02

• 基因治疗
• 质粒
• DNA,重组

基因治疗是将外源基因导入人体以纠正基因缺陷的方法，通过转录和翻译实现对细胞基因表达的调控，从而合成特异性蛋白治疗相关疾病。质粒DNA是经基因工程改造过的环状DNA分子，其结构简单，具有自主复制能力，可以携带治疗基因导入人体细胞，被广泛用于基因治疗的研究中。目前已上市及正处于临床研究的基于质粒DNA的基因药物包括cambiogenplasmid、Tavo等。对遗传病、恶性肿瘤等适应证，质粒DNA的基因治疗比传统的治疗方案有明显优势。CRISPR-Cas9等相关的质粒基因编辑技术成为质粒DNA类基因治疗的一大研发趋势，基因枪、聚合物纳米载体等递送系统以透皮给药、静脉注射等方式为质粒DNA导入体内提供了更多可能。基于质粒DNA类的基因治疗已成为基因治疗领域的一种理想技术手段。

• 单位
  电子科技大学; 四川省医学科学院·四川省人民医院; 四川省医学科学院（四川省人民医院）; 四川省医学科学院(四川省人民医院); 赤峰学院; 生命科学学院