儿童神经肌肉病的疾病修正治疗

作者：毛姗姗^*; 黄思亦

来源：中国小儿急救医学, 2023, 30(06): 405-410.

DOI：10.3760/cma.j.issn.1673-4912.2023.06.002

• 神经肌肉病
• 疾病修正治疗
• 儿童

神经肌肉病(NMDs)是一类定位于运动单位通路各部位, 以肌无力为主要表现的神经系统疾病, 遗传性因素为重要致病原因, 大部分儿童期起病。近年来, 随着精准医学的快速发展, NMDs的药物治疗取得极大进展, 儿童NMDs进入疾病修正治疗时代。反义寡核苷酸、基因治疗、小分子化合物、单克隆抗体等靶向病因与发病机制的疾病修正治疗药物逐渐进入临床应用, 并有多种在研新药不断更新研究数据, 未来有望实现儿童NMDs的治疗新突破。

• 单位
  神经内科; 浙江大学医学院附属儿童医院