摘要

<正>蓝图医药公司宣布,高选择性KIT和PDGFRα抑制剂阿伐替尼(avapritinib,BLU-285)治疗晚期系统性肥大细胞增多症的Ⅰ期临床试验显示出显著临床疗效。Ⅰ期临床试验中,该药7个剂量30400 mg,1次/日,入选约60名患者,包括17名侵袭性系统性肥大细胞增多症患者、9名晚期系统性肥大细胞增多症患者、3名肥大细胞白血病患者。其中28名证明有KIT D816V突变,22名患者先前曾化疗。药代动力学参数表明,该