美国FDA批准Vyondys 53(golodirsen)用于治疗Duchenne型肌营养不良症

作者：夏训明

来源：广东药学院学报, 2020, 36(01): 88.

<正>2019年12月12日,美国FDA通过加速审批程序(Accelerated Approval designation)批准Sarepta治疗公司(Sarepta Therapeutics)药物Vyondys 53(golodirsen,CAS登记号1422959-91-8)注射剂用于经exon 53筛查检测确认携带Dystrophin基因(抗肌萎缩蛋白基因)突变的患者治疗Duchenne型肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD,也称杜氏肌营养不良症)。据估计,在所有Duchenne型肌营养不良症患者中约有8%的人携带Dystrophin基因突变。Vyondys 53是FDA批准的首种针对这种Dystrophin基因突变型Duchenne型肌营养不良症的靶向药物。