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摘要
目的 利用体细胞脂蛋白脂酶 (lipoproteinlipase ,LPL)有益变异体基因转移方法 ,救治原本在出生后两天内全部死亡的LPL基因敲除纯合子小鼠。方法 以腺病毒为载体 ,在初生小鼠肌肉内表达LPL基因有益突变体 ,观察救治存活后成年动物的表型变化。结果 本法救治纯合子小鼠的成功率达到 75 % ,大大高于以野生型LPL基因救治的国外研究。存活的成年纯合子小鼠表现为极度高脂血症。结论 利用LPL基因突变体进行体细胞基因转移可成功救治LPL基因敲除纯合子小鼠 ,并建立了极度高脂血症动物模型。
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