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摘要
目的 对腺相关病毒衣壳进行合理设计改造，从而提高腺相关病毒转导脑肿瘤细胞的效率。方法 通过在AAV5的衣壳蛋白Cap的氨基酸N573后插入一段寡肽GIVADNLNL以替换Q574到T578之间的蛋白序列QSSTT,同时引入两个点突变S2A和T711S得到AAVX01。研究该改造对腺相关病毒产量是否会造成影响；用包装有荧光蛋白报告基因的AAV病毒感染H4及A172细胞系，观察和比较AAVX01与野生AAV5及AAV8的转导效率。结果 通过改造得到新型血清型AAVX01,且AAVX01产量和实心率不低于野生型AAV5,8,AAVX01相比于野生型AAV5,8对于神经胶质瘤细胞有更好的转导效率。结论 本研究构建了有效的对神经胶质瘤细胞有高亲和性和转导性的AAV载体，对未来胶质瘤的基因治疗研究提供了一个可行的载体平台。
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单位神经内科; 哈尔滨医科大学附属第四医院
