艾伏尼布治疗IDH1突变进展期胆管癌患者的最终总体生存效果：Ⅲ期随机临床ClarIDHy试验

作者：X Zhu; Teresa Macarulla; Milind M Javle; 赵义军; 耿小平

来源：肝胆外科杂志, 2022, 30(06): 429.

<正>背景：约20%的肝内胆管癌患者出现异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)变异，而艾伏尼布（AG-120）是一种针对IDH1突变的靶向抑制剂，已经被批准用于治疗IDH1突变的急性髓系白血病患者。在艾伏尼布用于治疗IDH1突变进展期胆管癌患者的I期临床试验中（NCT02073994）,72例IDH1突变进展期胆管癌患者的中位无进展生存期（PFS）为3.8个月，中位总生存期（OS）为13.8个月，且药物耐受性良好。